Somerville, Massachusetts – Bruce Rosenblum sabe que a droga Relyvrio não vai salvar sua vida. Pode até não fazer diferença.

Mas depois de meses usando uma versão do tipo “faça você mesmo”, ele não conseguiu obtê-la no início do verão e mal pode esperar para começar de novo.

Na quinta-feira, a Food and Drug Administration aprovou o uso de Relyvrio para tratar a esclerose lateral amiotrófica, mais conhecida como ELA. Rosenblum disse que ficou emocionado com a decisão e imediatamente solicitou uma receita para isso.

Os dados iniciais do estudo sugerem que a droga é particularmente útil no início da doença mortal, que gradualmente rouba as pessoas de sua capacidade de controlar seus movimentos, incluindo a respiração.

Rosenblum e outros com ELA não têm muitas outras opções.

É apenas cinco outros medicamentos aprovados para tratar a ELA, o mais recente em 2017, mas nenhum demonstrou deter a inexorável perda de controle muscular. Para algumas pessoas, apenas um provou prolongar a vida, mas apenas três meses em média.

Os dados sobre a eficácia do Relyvrio ainda são preliminares. Um estudo de seis meses com 137 pacientes, metade dos quais recebeu placebo e metade do medicamento, sugeriu que o Relyvrio pode diminuir a taxa de declínio. Um estudo de acompanhamento descobriu que os pacientes que tomaram a droga ativa viveram mais do que aqueles que tomaram placebo.

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Um comitê consultivo da FDA concordou em março que os dados eram muito escassos para justificar a aprovação, mas em uma segunda reunião no início deste mês, o painel mudou sua posição e recomendou a aprovação. A droga foi aprovada no Canadá em junho.

Um experimento maior deve ser concluído no próximo ano. A empresa prometeu retirar o Relyvrio do mercado se o estudo mais definitivo mostrar que o medicamento não está funcionando.

“Todos nós concordamos que esta droga não vai parar a doença”, disse Clive Svendsen, pesquisador de ELA do Cedars-Sinai em Los Angeles, antes da aprovação do FDA. Muitas drogas parecem promissoras em pequenos estudos, disse Svendsen, que não esteve envolvido no desenvolvimento do Relyvrio, porque a ELA progride em taxas diferentes em pessoas diferentes.

Relyvrio, uma combinação de duas drogas, fenilbutirato de sódio e taurursodiol, parece funcionar aumentando a energia celular e prevenindo um processo que pode levar à morte celular. Pode ser tomado por via oral ou através de um tubo de alimentação.

Os efeitos colaterais comuns incluem diarreia, dor abdominal, náusea e infecção do trato respiratório superior, mas a droga parece ser relativamente segura.

Poderia Relyvrio ser uma ‘droga que muda a vida’ para pessoas com ELA?

Rosenblum, 63 anos, empresário de software de computador que foi diagnosticado com ELA em 2017, disse que está disposto a tentar qualquer coisa que prometa retardar seu declínio.

Um estudo publicado há dois anos chamou a atenção de muitos pacientes com ELA para o Relyvrio. Na época, o médico de Rosenblum tentou prescrever fenilbutirato de sódio, que já foi aprovado pela FDA para tratar outra condição rara, mas sua companhia de seguros negou a cobertura.

Pagar a si mesmo através de uma farmácia especializada lhe renderia US$ 8.400 por mês, mas ele conseguiu encontrar uma farmácia de manipulação próxima que poderia fazer isso por US$ 1.050. “Eu aguento”, disse ele. Taurursodiol está disponível como um suplemento barato.

Ele tomou a combinação diariamente de setembro a maio, quando o ingrediente prescrito de repente ficou indisponível. “No momento, não tenho ideia de quando vou conseguir de novo”, disse Rosenblum. “Eu usei tudo o que tinha como a maioria dos pacientes que conheço. Estamos todos esperando.”

Apesar da evidência limitada de eficácia, Rosenblum disse que a comunidade de pacientes com ELA está animada com a aprovação de Relyvrio e frustrada com a rejeição anterior do medicamento pelo Comitê Consultivo. Para um paciente típico, que vive apenas 2 a 5 anos após o diagnóstico, mesmo alguns meses podem fazer uma grande diferença, disse Rosenblum, que perdeu dois amigos para a doença neste verão.

Pacientes e defensores falaram na audiência do comitê consultivo da FDA no início de setembro, pedindo à agência que aprove o Relyvrio porque eles têm tão poucas opções.

Vance Burghard disse ao comitê que em 2017 ele precisava de ajuda para levantar as calças e não conseguia levantar os braços alto o suficiente para vestir uma camiseta. Ele precisava de uma cadeira de rodas para chegar às consultas médicas e teve que parar de estocar prateleiras e atender clientes na loja onde trabalhava.

No final de 2018, depois de tomar a droga então chamada AMX0035, ele não precisava mais de uma cadeira de rodas e pôde viajar novamente com sua esposa, caminhando “muitos quilômetros” por partes da Europa, China e Tibete.

“AMX0035 foi uma droga que mudou minha vida”, disse Burghard, acrescentando que sua condição está estável há três anos. “Peço-lhe que o aprove rapidamente para o tratamento da ELA para que outras pessoas afetadas por esta doença possam se beneficiar.”

Os pacientes precisam de toda a ajuda que puderem obter, disseram outros.

“É uma grande coisa para a nossa comunidade. Não vimos (muitos) sucessos”, disse o Dr. Jinsy Andrews, diretor de ensaios clínicos neuromusculares da Universidade de Columbia e investigador do estudo Relyvrio. “Qualquer coisa que tenha um bom perfil de segurança e tolerabilidade e possa ganhar qualquer quantidade de tempo é aceitável para alguém que vive com ELA”.

Quando o Relyvrio estará disponível e quanto custará?

A Amylyx Pharmaceuticals, empresa sediada em Cambridge, Massachusetts, que fabrica o Relyvrio, prometeu disponibilizá-lo em cerca de seis semanas, o mesmo prazo após a aprovação no Canadá.

O co-CEO Justin Klee disse antes da aprovação que espera que os pacientes tomem vários medicamentos, incluindo Relyvrio, para retardar a progressão de sua doença. “ALS é uma doença complexa com muitas facetas”, disse ele, então são necessárias abordagens diferentes para o tratamento.

O que começou como uma descoberta científica evoluiu para uma missão para Klee e seu co-CEO Josh Cohen. “É difícil trabalhar em um campo como a ELA e não ser apaixonado por ela todos os dias e sentir que não estamos fazendo o suficiente”, disse Klee. “Agora que temos uma plataforma para realmente impulsionar as mudanças necessárias, sentimos que temos uma enorme responsabilidade em fazê-lo. Esperamos também que este seja apenas o começo. …O nosso tratamento, a gente acredita que tem muitos dados que dão suporte, mas não é cura. Temos que manter a pressão”.

Em um comunicado na quinta-feira, a empresa prometeu fixar o preço do Relyvrio abaixo de seu último medicamento aprovado para ELA, Radicava (Edaravon), que pode custar mais de $ 180.000 por ano.

Rosenblum não pode provar que o coquetel de drogas fez diferença na progressão de sua doença, mas ele disse que perdeu força no braço direito em um ritmo mais rápido nos poucos meses desde que parou de tomar fenilbutirato de sódio. Ele dirige sua cadeira de rodas e usa o mouse do computador com o braço direito, então sua qualidade de vida realmente depende da força desse braço.

“Por último, mas não menos importante, é frustrante” não ter acesso ao Relyvrio, disse ele. “É frustrante para mim, é frustrante para todos os outros que estiveram nisso, porque todos nós tendemos a pensar que esta é provavelmente a melhor coisa para obter a aprovação do FDA”.

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By Ortega

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